Дорогостоящий препарат впервые ввели ребенку в Акмолинской области

По словам директора МОДБ Серикжана Сабыралиева, «Спинраза» — это первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2 с использованием антисмысловых олигонуклеотидов.
«Дорогой препарат ввели в виде укола двухлетнему ребенку. Введение препарата прошло успешно, нежелательных явлений не было, перенес хорошо. Сейчас состояние малыша стабильное», - отметил Серикжан Сабыралиев.
Ребенок должен получить четыре нагрузочные и три поддерживающие дозы. Получать этот препарат пациент будет пожизненно.
Один флакон препарата стоит 42 млн тенге. Пациенту он был введен бесплатно в рамках амбулаторно-лекарственного обеспечения через поликлинику. Препарат вводился интратекально (в подоболочечное пространство, прим.ред.) в спинномозговой канал.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости.